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[8. November, 2024, Stuttgart and Pine Brook, NJ, USA] — ZNM – Zusammen Stark! e. V., in Zusammenarbeit mit Team Titin, freut sich, die ermutigenden Ergebnisse des ersten Jahres des TREATIN-Projekts (Trial REAdiness for tiTIN-related centronuclear myopathies) zu teilen. Unter der Leitung von Dr. Anna Sarkozy und Prof. Giovanni Baranello vom Great Ormond Street Hospital in London hilft die Naturverlaufstudie TREATIN, das Verständnis für titinbedingte zentronukleäre Myopathie (TTN-RM) zu vertiefen und schafft eine Grundlage für künftige klinische Studien.
Studien des natürlichen Krankheitsverlaufs spielen in der Erforschung seltener Krankheiten eine entscheidende Rolle, da sie Forschern ermöglichen, typische Muster, Symptome und den Verlauf von Krankheiten wie TTN-ZNM über die Zeit zu kartieren. Durch ein besseres Verständnis der natürlichen Entwicklung von TTN-ZNM können Forscher und medizinisches Personal Diagnosen verbessern, Strategien zur Bewältigung der Krankheit optimieren und klinische Studien vorbereiten, um die Wirksamkeit von Behandlungen genau zu messen. Dr. Anna Sarkozy erklärte: „Das erste Jahr von TREATIN hat wesentliche Daten geliefert, die uns helfen, die natürliche Progression von TTN-ZNM zu verstehen. Durch die halbjährliche Evaluierung der Teilnehmer:innen werden wir die am stärksten betroffenen Muskeln und Symptome identifizieren, was entscheidend ist, um klinische Studien zu entwickeln, die wirklich den Bedürfnissen der Patienten entsprechen.“
Wichtige Ergebnisse des ersten Jahres des TREATIN-Projekts
Das TREATIN-Projekt hat sein Rekrutierungsziel übertroffen und 21 Patienten im Alter von 18 Jahren und jünger in zwei großen Zentren aufgenommen. Diese außergewöhnliche Teilnahme unterstreicht das Engagement der Gemeinschaft, die TTN-ZNM-Forschung voranzutreiben, und die Hoffnung, die diese Studie darstellt.
Sarah Foye, Präsidentin von Team Titin, äußerte ihre Begeisterung: „Das TREATIN-Projekt bedeutet für unsere Gemeinschaft einen großen Fortschritt und gibt den Familien nicht nur Bestätigung, sondern auch echte Hoffnung. Dies ist das Ergebnis, wenn Patientenverinigungen, engagierte Wissenschaftler:innen und Familien sich für ein gemeinsames Ziel einsetzen.“
Thomas Römer, Vater eines Kindes mit TTN-ZNM, fügte hinzu: „Zu sehen, dass die TTN-ZNM-Symptome und -Bedürfnisse so genau untersucht werden, bedeutet uns viel.“
Danke für eure Unterstützung
Wir danken unseren großzügigen Unterstützer:innen, unserem Forschungsbeirat, externen Gutachter:innen, Forschunsteam und den Familien, die an der Studie teilnehmen und diese ersten Ergebnisse möglich gemacht haben. Auch wenn das TREATIN-Projekt vollständig finanziert durch Spenden, die Team Titin und ZNM – Zusammen Stark! e.V. gesammelt hat, ist, erfordert das Vorantreiben unserer Mission, wirksame Behandlungen für TTN-ZNM und alle Formen der zentronukleären Myopathien (ZNM) zu finden, kontinuierliche Unterstützung. Jede Spende ermöglicht es uns, neue Projekte zu fördern, um Behandlungen zu entwickeln und die Lebensqualität aller ZNM-Patienten zu verbessern.
Wir laden daher jeden, der von den Fortschritten des TREATIN-Projekts inspiriert ist, ein, Team Titin in den USA und ZNM – Zusammen Stark! e. V. in Europa zu unterstützen. Gemeinsam können wir die notwendige Forschung für TTN-ZNM und alle ZNM-Familien vorantreiben.
Möchtest du unsere Arbeit unterstützen?
Über ZNM – Zusammen Stark! e.V.
ZNM – Zusammen Stark! e. V. ist ein Selbsthilfeverein für myotubuläre Myopathie und andere zentronukleäre Myopathien (ZNM). Wir vertreten 258 Personen aus 92 Familien mit einer ZNM in Deutschland, den Niederlanden, Österreich, der Schweiz und Belgien. Als Selbsthilfeorganisation ist es unser Hauptziel, Betroffene und ihre Familien zu vernetzen und uns gegenseitig im Alltag zu unterstützen. Dies geschieht hauptsächlich durch unsere jährliche Familienkonferenz, Webinare und unsere geschlossene Online-Selbsthilfegruppe. Außerdem investieren wir aktiv in die Forschung, um eine Behandlung für diese Erkrankungen zu finden. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.znm-zusammenstark.org
Über Team Titin
Team Titin ist eine gemeinnützige 501(c)3-Organisation in den USA. Unsere Mission ist es, Menschen weltweit zu unterstützen, die mit titinbedingten Muskel- und Herzstörungen (TTN) leben, sich um diese kümmern oder sie erforschen. Um diese Mission zu erreichen, konzentrieren wir uns auf vier Hauptsäulen: Verbindung, Interessenvertretung, Betreuung und Forschung. Weitere Informationen finden Sie unter www.TitinMyopathy.com
Über das Great Ormond Street Hospital in London
Das Great Ormond Street Hospital ist eines der weltweit führenden Kinderkrankenhäuser mit dem größten Angebot an spezialisierten Kinderärzten unter einem Dach in Großbritannien. Die bahnbrechende Forschung und Behandlung des Krankenhauses gibt Kindern aus ganz Großbritannien Hoffnung, die an seltenen, komplexen und oft lebensbedrohlichen Krankheiten leiden. Im Mittelpunkt der Arbeit stehen die Patienten und ihre Familien, die ab dem Moment ihrer Ankunft und solange sie Unterstützung benötigen, umfassende Betreuung erhalten.
Judith Wartenburger
Assistenz des Vorstands von
ZNM – Zusammen Stark! e.V.
Tel.: 01515 4820534
Email: judith.wartenburger@znm-zusammenstark.org
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