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Klinische Studie zur Gentherapie

Bei der Bekanntmachung der Finanzergebnisse für Audentes Therapeutics am 6. November 2018 sagte der Geschäftsführer Matthew R. Patterson: “Wir haben im dritten Quartal weiterhin vielversprechende Ergebnisse bei den klinischen Studien mit Kindern mit myotubuläre Myopathie erzielen können“. Drei der Kinder in der Studie können jetzt selbständig atmen, obwohl sie vor der Studie mehr als 8…

Die EMA (European Medicines Agency) zu MTM…

Im Rahmen der Entwicklung einer Gentherapie für x-chromosomale myotubuläre Myopathie (x-linked MTM) hat die EMA Audentens Therapeutics den mit einigen Vorteilen verbundenen Status “Heilmittel für eine seltene Krankheit” (“orphan designation”) gewährt. Deswegen stellt die EMA jetzt auch Informationen zu dieser Muskelerkrankung auf ihre website.