Im Rahmen der Entwicklung einer Gentherapie für x-chromosomale myotubuläre Myopathie (x-linked MTM) hat die EMA Audentens Therapeutics den mit einigen Vorteilen verbundenen Status „Heilmittel für eine seltene Krankheit“ („orphan designation“) gewährt. Deswegen stellt die EMA jetzt auch Informationen zu dieser Muskelerkrankung auf ihre website.