Die medizinische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel in Großbritannien (MHRA) hat heute eine klinische Studie mit dem Medikament DYN101 genehmigt.

Dieses Medikament reguliert der Herstellung des Enzyms Dynamin 2 im Körper. Das könnte zu einer Verbesserung der Symptome von Menschen mit verschiedenen zentronukleären Myopathien (ZNM) führen (Erkrankte mit Mutationen in den Genen MTM1 und DNM2). Wie dieses Medikament genau funktioniert haben wir hier erklärt.

Die Firma, die diese Studie zur Zulassung angemeldet hat, ist das Unternehmen Dynacure. Dort geht man davon aus, dass im zweiten Halbjahr 2019 die erste klinische Studie an etwa 18 Menschen durchgeführt wird, die über 16 Jahre alt sind und Mutationen in den Genen MTM1 oder DNM2 haben.
Die Wissenschaftler*innen werden in einer 12-wöchigen Studie die Muskelfunktion und die Atmungsaktivität bei den Studienteilnehmer*innen messen und so Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufigen Wirksamkeit von DYN101 bewerten.

Chris Freitag (MD), Chefarzt von Dynacure, erklärte dazu: „ Die Ergebnisse in mehreren Mausmodellen haben gezeigt, dass dieses Medikament eine sehr positive Wirkung zeigt, und geben uns große Zuversicht in Bezug auf unsere Fähigkeit, die Symptomen bei Menschen mit ZNM zu lindern.

Über DYN101 für Zentronukleäre Myopathien

DYN101, ein in der Prüfung befindliches Antisense-Oligonukleotid, dient zur Regulierung der Expression von Dynamin 2 (DNM2) zur Behandlung von Zentronukleären Myopathien. Präklinische Studien haben gezeigt, dass DYN101 das Potenzial hat, die Symptome von ZNM deutlich zu verbessern.