In dieser Woche hat Audentes Therapeutics bekannt gegeben, dass der erste Patient in den USA das Medikament “AT132” verabreicht bekommen hat. Damit hat die klinische Studie zur Gentherapie für myotubuläre Myopathie begonnen. Damit ist ein sehr, sehr wichtiger Meilenstein auf dem Weg zu einer Therapie erreicht! Wir sind darüber sehr glücklich und aufgeregt.Es hat sich gelohnt, dass Eltern weltweit nicht einfach das Schicksal akzeptiert haben!  Wir können uns heute über diesen Meilenstein freuen, weil Eltern, v. a. in Großbritannien und den USA Organisationen gegründet haben, sich vernetzt haben, Geld gesammelt haben und Forscherinnen und Forscher motiviert haben, nach Therapieansätzen zu suchen. Doch damit sind wir noch nicht am Ende des Weges angelangt. Wir wissen noch nicht, ob die Gentherapie funktionieren wird – und selbst im günstigsten Fall wird sie leider nicht allen Menschem mit einer ZNM helfen können. Deswegen benötigen wir weiterhin Hilfe, um uns selbst zu helfen: es gibt weitere Therapieansätze, die heute unsere finanzielle Unterstützung so benötigen, wie die Gentherapie vor 10 Jahren. Deswegen arbeiten wir weiterhing eng mit dem Myotubular Trust zusammen, um Forschungsstipendien auszuschreiben für Therapieanstätze für ZNM.Weitere Informationen zur Gentherapie und auch die Pressemitteilungen haben wir hier zusammengestellt.