Dein Browser unterstützt leider nicht alle Funktionen dieser Website. Bitte aktualisiere ihn auf eine neuere Version oder hol’ dir einen modernen Browser.
zum Download von Firefox zum Download von Google Chrome zum Download von Opera
Ignorieren

Beiträge

Gentherapie: Dramatische Verbesserung bei Kindern mit Myotubulärer Myopathie

Die für Kinder mit myotubulärer Myopathie entwickelte Gentherapie hat in klinischen Studien erstaunliche Ergebnisse gezeigt. Bis jetzt haben neun Kinder die Behandlung erhalten und ihre neuromuskuläre Funktion hat sich dramatisch verbessert. Die meisten Kinder können jetzt alleine sitzen, vier atmen jetzt ohne Beatmungsgeräte und drei machen Schrittbewegungen. Myotubuläre Myopathie (MTM) wird durch einen Defekt im…

Neue Genehmigung zur klinische Studien für Zentronukleäre Myopathien

Die medizinische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel in Großbritannien (MHRA) hat heute eine klinische Studie mit dem Medikament DYN101 genehmigt. Dieses Medikament reguliert der Herstellung des Enzyms Dynamin 2 im Körper. Das könnte zu einer Verbesserung der Symptome von Menschen mit verschiedenen zentronukleären Myopathien (ZNM) führen (Erkrankte mit Mutationen in den Genen MTM1 und DNM2).…