Die für Kinder mit myotubulärer Myopathie entwickelte Gentherapie hat in klinischen Studien erstaunliche Ergebnisse gezeigt. Bis jetzt haben neun Kinder die Behandlung erhalten und ihre neuromuskuläre Funktion hat sich dramatisch verbessert. Die meisten Kinder können jetzt alleine sitzen, vier atmen jetzt ohne Beatmungsgeräte und drei machen Schrittbewegungen. Myotubuläre Myopathie (MTM) wird durch einen Defekt im…