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Beiträge

ZNM – Zusammen Stark! vergibt 81.400 € Fördermittel für den Bau eines 3D-Muskelmodells der zentronukleären Myopathie  

Stuttgart/Braunschweig, 2. November 2023  NM – Zusammen Stark! e.V., ein Verein, der sich der Unterstützung von Patienten mit seltenen Muskelerkrankungen, den sogenannten zentronukleären Myopathien (ZNM), widmet, ist stolz darauf, die Vergabe eines Zuschusses in Höhe von 81.400 Euro für eine bahnbrechende Forschungsinitiative unter der Leitung von Dr. Haicui Wang von der Abteilung für Menschliche und…

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Die Genschere ‘CRISPR/Cas13’ bringt Hoffnung für Patienten mit zentronukleären Myopathien

Wir freuen uns, die ersten Ergebnisse des Forschungsstipendiums bekannt zu geben, das ZNM – Zusammen Stark! e.V. mit 106.000 € an das Forscherteam um Isabel Punzon von der Tierärztlichen Hochschule Alfort (École nationale vétérinaire d’Alfort) vergeben hat. Ziel der geförderten Studie ist es, die revolutionäre genetische “Schere” – das CRISPR/Cas13-System – zu testen, um eine…

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Gentherapie: Dramatische Verbesserung bei Kindern mit Myotubulärer Myopathie

Die für Kinder mit myotubulärer Myopathie entwickelte Gentherapie hat in klinischen Studien erstaunliche Ergebnisse gezeigt. Bis jetzt haben neun Kinder die Behandlung erhalten und ihre neuromuskuläre Funktion hat sich dramatisch verbessert. Die meisten Kinder können jetzt alleine sitzen, vier atmen jetzt ohne Beatmungsgeräte und drei machen Schrittbewegungen. Myotubuläre Myopathie (MTM) wird durch einen Defekt im…

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Neue Genehmigung zur klinische Studien für Zentronukleäre Myopathien

Die medizinische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel in Großbritannien (MHRA) hat heute eine klinische Studie mit dem Medikament DYN101 genehmigt. Dieses Medikament reguliert der Herstellung des Enzyms Dynamin 2 im Körper. Das könnte zu einer Verbesserung der Symptome von Menschen mit verschiedenen zentronukleären Myopathien (ZNM) führen (Erkrankte mit Mutationen in den Genen MTM1 und DNM2).…

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Übersicht von unserem Verein

Wir haben ein neues Poster mit den wichtigen Fakten von unserem Verein erstellt. Schaut doch rein! Seit unserer Gründung im Juni 2015 bis Februar 2019 ist die Mitgliederzahl stark von 28 auf 133 Menschen gestiegen. Wir vertreten Menschen aus Deutschland, den Niederlanden und Österreich. Mehr als zwei Drittel unserer Mitglieder haben selbst oder haben einen…

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Klinische Studie zur Gentherapie

Bei der Bekanntmachung der Finanzergebnisse für Audentes Therapeutics am 6. November 2018 sagte der Geschäftsführer Matthew R. Patterson: “Wir haben im dritten Quartal weiterhin vielversprechende Ergebnisse bei den klinischen Studien mit Kindern mit myotubuläre Myopathie erzielen können“. Drei der Kinder in der Studie können jetzt selbständig atmen, obwohl sie vor der Studie mehr als 8…

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Zwischenergebnisse zur Gentherapie – Anlass zur Hoffnung

Am 4. Januar 2018 hat die Firma Audentes Therapeutics Daten über die ersten drei Patienten in der klinischen Studie zur Gentherapie von myotubulärer Myopathie (“ASPIRO”) veröffentlicht.  Die Studie begann im September 2017. Der jetzige Zwischenbericht umfasst erste Zwischenergebnisse von drei Patienten. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen. Insgesamt sollen im Rahmen von ASPIRO 12 Patienten…

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Forschungsstipendium an Jim Dowling

Heute (26.10.2017) ist das diesjährige Forschungsstipendium des Myotubular Trust und von ZNM – Zusammen Stark! offiziell vergeben worden: Jim Dowling vom Sick Kids Hospital in Toronto erhält 244.000 € zur Erforschung der Wirksamkeit von mehreren vielversprechenden Medikamenten, die die Muskelschwäche von Patienten mit myotubulärer Myopathie sehr stark lindern könnte. Jim Dowling und sein Team haben…

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Klinische Studie zur Gentherapie hat begonnen!

In dieser Woche hat Audentes Therapeutics bekannt gegeben, dass der erste Patient in den USA das Medikament “AT132” verabreicht bekommen hat. Damit hat die klinische Studie zur Gentherapie für myotubuläre Myopathie begonnen. Damit ist ein sehr, sehr wichtiger Meilenstein auf dem Weg zu einer Therapie erreicht! Wir sind darüber sehr glücklich und aufgeregt. Es hat…

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Die Ausschreibung für Forschungsstipendien läuft!

Der englische Myotubular Trust hat gerade seine Ausschreibung für Forschungsprojekte zu den zentronukleären Myopathien geöffnet. Alle Informationen dazu (inkl. Antragsformular befinden sich auf der Homepage des Myotubular Trust (auf Englisch) . Für diese 7. Ausschreibung müssen die vollständigen Anträge bis zum 30.11.2016 (18:00 MEZ) eingegangen sein. Die Stipendien werden im Mai/Juni 2017 vergeben. Zuvor wird…

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