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Beiträge

Gentherapie: Dramatische Verbesserung bei Kindern mit Myotubulärer Myopathie

Die für Kinder mit myotubulärer Myopathie entwickelte Gentherapie hat in klinischen Studien erstaunliche Ergebnisse gezeigt. Bis jetzt haben neun Kinder die Behandlung erhalten und ihre neuromuskuläre Funktion hat sich dramatisch verbessert. Die meisten Kinder können jetzt alleine sitzen, vier atmen jetzt ohne Beatmungsgeräte und drei machen Schrittbewegungen. Myotubuläre Myopathie (MTM) wird durch einen Defekt im…

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Neue Genehmigung zur klinische Studien für Zentronukleäre Myopathien

Die medizinische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel in Großbritannien (MHRA) hat heute eine klinische Studie mit dem Medikament DYN101 genehmigt. Dieses Medikament reguliert der Herstellung des Enzyms Dynamin 2 im Körper. Das könnte zu einer Verbesserung der Symptome von Menschen mit verschiedenen zentronukleären Myopathien (ZNM) führen (Erkrankte mit Mutationen in den Genen MTM1 und DNM2).…

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Die Anmeldung für die Familienkonferenz 2019 ist jetzt offen!

Die Anmeldung zur nächsten Familienkonferenz von ZNM – zusammen stark e. V. ist online. Wir freuen uns auf viele TeilnehmerInnen, viel neue Informationen, viel Austausch untereinander, viel Hoffnung und Freude! Wir sind #ZusammenStark

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Klinische Studie zur Gentherapie

Bei der Bekanntmachung der Finanzergebnisse für Audentes Therapeutics am 6. November 2018 sagte der Geschäftsführer Matthew R. Patterson: “Wir haben im dritten Quartal weiterhin vielversprechende Ergebnisse bei den klinischen Studien mit Kindern mit myotubuläre Myopathie erzielen können“. Drei der Kinder in der Studie können jetzt selbständig atmen, obwohl sie vor der Studie mehr als 8…

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Über unseren Verein

 Auf dieser Grafik gibt es einen kurzen Überblick über unseren Verein. Mehr gibt es noch auf unseren Seiten z. B. über den Verein, über den Vorstand, und über unsere Familien. Schaut doch mal rein! #ZusammenStark  

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Zwischenergebnisse zur Gentherapie – Anlass zur Hoffnung

Am 4. Januar 2018 hat die Firma Audentes Therapeutics Daten über die ersten drei Patienten in der klinischen Studie zur Gentherapie von myotubulärer Myopathie (“ASPIRO”) veröffentlicht.  Die Studie begann im September 2017. Der jetzige Zwischenbericht umfasst erste Zwischenergebnisse von drei Patienten. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen. Insgesamt sollen im Rahmen von ASPIRO 12 Patienten…

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Forschungsstipendium an Jim Dowling

Heute (26.10.2017) ist das diesjährige Forschungsstipendium des Myotubular Trust und von ZNM – Zusammen Stark! offiziell vergeben worden: Jim Dowling vom Sick Kids Hospital in Toronto erhält 244.000 € zur Erforschung der Wirksamkeit von mehreren vielversprechenden Medikamenten, die die Muskelschwäche von Patienten mit myotubulärer Myopathie sehr stark lindern könnte. Jim Dowling und sein Team haben…

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Klinische Studie zur Gentherapie hat begonnen!

In dieser Woche hat Audentes Therapeutics bekannt gegeben, dass der erste Patient in den USA das Medikament “AT132” verabreicht bekommen hat. Damit hat die klinische Studie zur Gentherapie für myotubuläre Myopathie begonnen. Damit ist ein sehr, sehr wichtiger Meilenstein auf dem Weg zu einer Therapie erreicht! Wir sind darüber sehr glücklich und aufgeregt. Es hat…

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20.000 € für die Forschung an den Myotubular Trust

Wir freuen uns sehr, dass die Mitgliederversammlung von ZNM – Zusammen Stark! am 05.05. beschlossen hat, die Forschungsstipendien des Myotubular Trust erneut mit einer Spende zu unterstützen. Nach 10.000 € vor genau einem Jahr und 15.000 € im Januar waren es diesmal nochmals 5.000 € mehr: Die Mitglieder haben einen Scheck von 20.000 € ausgestellt!…

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Besuch im IGBMC und bei Dynacure in Strassburg

Am 24. März 2016 besuchten Mitglieder vom Myotubular Trust und von ZNM – Zusammen Stark! e. V.  die Labors von Jocelyn Laporte am IGBMC in Straßburg. Dort werden schon seit Jahren wichtige Forschungsprojekte im Bereich der zentronukleären Myopathien vom Myotubular Trust finanziell unterstützt. Wir hatten eine Besuchstour durch die Labore des IGBMC mit Jocelyn Laporte,…

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